Azonosított génhiba alapján tökéletes lehet a terápia
"Egy tüdőrákkal és egy vastagbélrákkal összefüggő génhibát tudunk jelenleg diagnosztizálni, melyek kezelésére Európában törzskönyvezett szer áll az onkológusok rendelkezésére" - emelte ki Peták István, a központ tudományos igazgatója. Világszerte több száz potenciálisan hatékony molekula klinikai kipróbálása zajlik, amelyek a daganatos folyamatokhoz köthető génhibák valamelyikénél jelenthetnek majd célzott terápiát.
Ha a sejtosztódásban szerepet játszó valamely génhez tartozó, a növekedési jeleket továbbító molekulák vagy a hozzájuk tartozó receptorok működésébe hiba csúszik, elindul a daganatképződés folyamata. A kutatók világszerte eddig mintegy száz gént azonosítottak, amelyek szerepet játszanak a daganatok kialakulási folyamatában, és meghibásodhatnak. Ha azonban a tumorszövet molekuláris elemzéséből sikerül azonosítani, hogy melyik génhiba van jelen a páciensnél, akkor azt is tudják az orvosok, hogy egy-egy célzott szer hatékony lesz-e az adott betegnél.
A szerdai rendezvényen bemutatkozott az a magyar páciens - M. Kovács Antal -, akinél elsőként alkalmazták a tüdőrák adott típusára kidolgozott és az unióban 2009-ben törzskönyvezett célzott készítményt. A tudományos igazgató elmondta, hogy ez a génhibatípus a tüdődaganatok körülbelül tíz százalékát okozza, ezért lenne fontos, hogy a tumor diagnózisa után annak fajtáját is meghatározzák molekuláris diagnosztikai módszerrel. M. Kovács Antal felidézte, hogy a kezelés megkezdését követően pár héten belül csökkent, majd elmúlt a légszomja, és visszanyerte fizikai teljesítőképességét. Közlése szerint rendszeresen gyalogol, az elmúlt nyolc hónap alatt közel 900 kilométert tett meg.
A sikeres terápián túljutott páciens úgy juthatott hozzá a személyre szabott kezeléshez, hogy a génhiba megállapítása után a készítmény gyártója ingyen rendelkezésére bocsátotta a gyógyszert. Magyarországon évente 300-400 hozzá hasonló tüdőrákos beteg van, akiknek ez a terápia segítséget nyújthatna. Peták István, valamint Scwab Richárd, a központ orvosigazgatója azt javasolja, hogy brit példa alapján eredményközpontú finanszírozási modellt alkalmazzon ezeknél az eseteknél a társadalombiztosítás: a sikeresen kezelt betegek terápiás költségeit térítse meg a gyártó gyógyszercég számára.
A világon sok száz célzott terápiás gyógyszert fejlesztenek, amelyek közül több csupán pár százalékos gyakorisággal előforduló génhibákra nyújt megoldást, így a nem túl távoli jövőben valóban személyre szabott lehet a daganatterápia.
