Innovatív gyógyszerek: a remény ára
Az orvostudomány soha nem látott ütemben fejlődik, és ennek leglátványosabb eredményei az innovatív gyógyszerek: génterápiák, célzott onkológiai kezelések, személyre szabott terápiák. Ezek az eljárások olyan betegségeknél is új esélyt kínálnak, amelyeknél korábban legfeljebb a tüneti enyhítés volt elérhető. De a csúcstechnológia ára magas. És nem csak pénzben mérik.

Az egészségügyi minisztérium új rendeletjavaslata komoly politikai és társadalmi vihart kavart Szlovákiában: a tervezet szigorúbb feltételeket szabna az innovatív gyógyszerek állami finanszírozásba való bekerülésének, ami különösen hátrányosan érintené a ritka és a daganatos betegségben szenvedő pácienseket. Több szakmai szervezet is diszkriminatívnak tartja a javaslatot, mivel matematikai küszöbértékeket alkalmazna a költséghatékonyság megítélésére, mégpedig olyan szinten, amelyet ezek a jellemzően rendkívül drága terápiák szinte biztosan nem tudnak teljesíteni.
A civil szervezetek és a szakma képviselői szerint a legsérülékenyebb betegek kezelés nélkül maradhatnak, miközben Szlovákia már jelenleg is az egyik legrosszabb gyógyszer hozzáféréssel rendelkező uniós ország a ritka és onkológiai betegségek esetében.
Tovább súlyosbítja a helyzetet, hogy az egyedi méltányosság alapján engedélyezett kezelések költsége részben vagy teljes egészében a betegek vállát nyomja. Így a gyógyulás esélye lényegében a beteg vagy családja anyagi helyzetétől függ.
Magyarországon is hasonló a helyzet: a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelőnél benyújtott méltányossági kérelmek alapján ítélik meg, hogy ki kaphat állami támogatást egy adott terápiára. A betegek azonban sokszor kénytelenek előre kifizetni a több millió forintos költségeket, remélve, hogy valamit később visszakapnak.
A közösségi médiában szinte hetente szembejön egy poszt: egy kisgyerek, akinek életmentő génterápiára lenne szüksége, vagy egy fiatal felnőtt, akinek ritka betegsége csak külföldi kezelés révén gyógyítható. A család kétségbeesett adománygyűjtésbe kezd, mert máshonnan nincs segítség. Az internetes közösségek együttérzése pótolja azt, amit a rendszer nem tud – vagy nem akar – biztosítani.
Mindkét országban létezik lehetőség arra, hogy a társadalombiztosító egyedi elbírálás alapján finanszírozzon egy drága, egyébként nem támogatott kezelést. Szlovákiában a három egészségbiztosító az, amely orvosi javaslat alapján dönt az egyedi gyógyszerfinanszírozásról. Itt a folyamat jellemzően gyorsabb lehet, de a jóváhagyások aránya alacsonyabb. Magyarországon az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézet koordinálja az eljárást, ahol a kezelőorvos benyújtja a kérelmet a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelőhöz, amely szakértői vélemény alapján dönt a támogatásról. A folyamat gyakran hosszú, több hétig vagy akár hónapokig is eltarthat, és nem garantált a pozitív elbírálás. Mindkét rendszer közös problémája az átláthatatlanság, a kiszámíthatatlanság és az, hogy gyakran civil kezdeményezések vagy a sajtó nyomása szükséges a támogatás eléréséhez.
Az innovatív terápiák ára nem elméleti kérdés. A Zolgensma, egyetlen génterápia SMA-ban szenvedő gyermekek számára, közel 2 millió euróba kerül – ez az egyik legdrágább gyógyszer a világon.
A sarlósejtes vérszegénységre kifejlesztett Casgevy és Lyfgenia ára 2,2-3,1 millió dollár között mozog. A CAR-T terápiák, mint a Yescarta, szintén meghaladják a 400 ezer eurót kezelésenként, miközben a kórházi ellátás és a mellékhatások kezelése tovább növeli a költségeket.
A ritka vérképzőszervi betegségekre alkalmazott Zynteglo ára szintén közelíti a 2,5 millió eurót. Az onkológiai immunterápiák, például a Keytruda vagy Opdivo is milliós tételek, miközben Nyugat-Európában egy részük már támogatott. Szlovákiában és Magyarországon a betegeknek akár 10-20%-os önrészt kell vállalniuk. Az ilyen árak vonatkozásában nem meglepő, hogy egyre többen fordulnak a nyilvánossághoz és a közösségi adománygyűjtéshez.
Az innovatív terápiák rendkívüli költségei mögött összetett gazdasági és tudományos okok állnak. Egy új gyógyszer vagy génterápia kifejlesztése 10–15 évig is eltarthat, és akár 1-2 milliárd dollárba kerülhet, mire eljut a piacra.
A klinikai vizsgálatok, különösen a ritka betegségeknél rendkívül költségesek, mivel kevés a beteg, és ezért nehéz reprezentatív mintát találni. Emellett a gyártók gyakran egyetlen terápiára építik üzleti modelljüket, és ennek fejlesztési költségeit egy szűk betegpopuláción akarják megtéríteni. A szabadalmi védelem időtartama is nyomást helyez a cégekre, hogy minél gyorsabban megtérüljenek a befektetéseik, lehetőleg az előtt, hogy a generikus változatok vagy a piaci verseny lenyomná az árakat.
Bár a közfinanszírozott biztosítások elvileg lefedik az egészségügyi ellátásokat, a valóságban az innovatív gyógyszerek gyakran kívül esnek a támogatási rendszeren. A magánbiztosítások sem mindig jelentenek megoldást: a drágább kezelések – például a legújabb génterápiák – sokszor ezek kínálatában sem szerepelnek.
Nyugat-Európában sok ország – például Németország vagy Franciaország – törekszik arra, hogy az új gyógymódok viszonylag gyorsan bekerüljenek a támogatott kezelések közé. A döntéseket azonban szigorú gazdaságossági elemzések előzik meg. Skandináviában még inkább érvényesül a méltányosság elve: Svédország például vállalja, hogy a betegnek joga van a legjobb elérhető kezeléshez – még ha ez magas adókat is igényel.
Az Amerikai Egyesült Államokban viszont a piac dönt. Aki nem rendelkezik kellően átfogó biztosítással, gyakran kénytelen közösségi finanszírozásban reménykedni, ahogy az itthon is egyre gyakoribbá válik.
Szlovákiában az új egészségpolitikai rendeletek szűkítenék a hozzáférést, holott már most is sok beteg küzd azzal, hogy az állam nem támogatja a számukra szükséges gyógyszereket.
Magyarország kissé előbbre jár, az innovatív készítmények 40%-a már támogatott, a hosszú várakozási idők, a bonyolult engedélyezési folyamatok és a szigorú költségkorlátok azonban továbbra is komoly akadályt jelentenek.
Szlovákiában a vita középpontjában az új rendelet áll, amely szigorítaná az innovatív gyógyszerekhez való hozzáférést. A kormány a fenntarthatóságot és a pazarlás visszaszorítását emlegeti. A szakértők viszont attól tartanak, hogy az új szabályozás miatt éppen azok maradnak majd kezelés nélkül, akiknek a legnagyobb szükségük lenne rá.
A megoldás kulcsa talán abban rejlik, amit Dušan Zachar, az INEKO egészségügyi elemzője javasol: észszerűbb forrásfelhasználás, több generikus gyógyszer bevezetése, átláthatóbb finanszírozás és a legsúlyosabb betegek esetében természetesen az állami szerepvállalás megerősítése.
Nem lehet mindent számokban mérni. Hogy mennyit ér egy emberélet, nem dönthető el pusztán gazdasági mutatók alapján. A kérdés tehát nem az, hogy megengedhetjük-e magunknak ezeket a kezeléseket, hanem az, megengedhetjük-e magunknak, hogy ne biztosítsuk őket azoknak, akiknek szükségük van rá.
Megjelent a Magyar7 2024/22. számában.